Ausgezeichnete Forschung
FAU-Wissenschaftler erhält begehrten internationalen Award für Arbeiten auf dem Gebiet der molekularen Bildgebung bei kindlicher Muskeldystrophie
Die Erforschung von bislang schwer heil- und beherrschbaren Erkrankungen ist unerlässlich. Ebenso bedeutend ist es, die Therapien in der klinischen Praxis zu validieren. „Gerade in der Pädiatrie wird die nicht-invasive und hochsensitive Beurteilung von Therapieeffekten zunehmend wichtiger werden“, sagt Dr. Adrian Regensburger, Arzt in der Kinder- und Jugendklinik (Direktor: Prof. Dr. Dr. h. c. Wolfgang Rascher) des Universitätsklinikums Erlangen, der in diesem Zusammenhang jetzt mit dem „Young Investigator Award“ des European Molecular Imaging Meeting 2019 (EMIM) in Glasgow ausgezeichnet wurde. Die Jury würdigte insbesondere den Neuigkeitswert und die von Dr. Regensburger gewählte Methodik zum Thema „Non-invasive Translational Molecular Imaging in Duchenne Muscular Dystrophy“.
Leidet ein Kind an einer muskulären Erbkrankheit, handelt es sich in den meisten Fällen um eine Muskeldystrophie des Typs Duchenne (DMD). Dabei sind ausschließlich Jungen von der im Kleinkindalter beginnenden Schwäche der Becken- und Oberschenkelmuskulatur betroffen. Der Krankheit liegt eine Mutation im Dystrophin-Gen zugrunde, die verhindert, dass Dystrophin gebildet wird. Der Mangel dieses Proteins führt zu Muskelschwäche und Muskelschwund, wodurch schließlich die Gelenke und das gesamte Skelett beeinträchtigt werden. Betroffene sind früher oder später auf einen Rollstuhl angewiesen und versterben noch vor ihrem dreißigsten Lebensjahr.
Gentherapie auf dem Prüfstand
Die Therapie der Duchenne-Muskeldystrophie beschränkt sich bislang auf die Behandlung der Symptome – heilen lässt sich die Erbkrankheit nicht, auch wenn neue, gentherapeutische Ansätze vielversprechend sind. Die Wirksamkeit dieser neuen Medikamente begründet sich jedoch nur auf klinischen Funktionstests. Es gilt, mögliche Biomarker auszumachen, die eine Muskeldegeneration im Frühstadium, den Krankheitsverlauf und das Ansprechen einer Gentherapie voraussagen oder therapeutische Veränderungen anzeigen können. Auch wenn Studien mittels Magnetresonanztomografie (MRT) aussichtsreiche Ergebnisse zeigen konnten, überwiegen die Limitationen bei den sehr jungen Patienten. Um das Therapiemonitoring für die betroffenen Jungen zu verbessern, erforscht Dr. Adrian Regensburger in der Arbeitsgruppe von Dr. Ferdinand Knieling (Pediatric Experimental and Translational Imaging Laboratory) das Krankheitsbild und arbeitet an der Entwicklung und Validierung neuer bildgebender Methoden. Ziel ist, zu erfassen, wie wirksam diese Therapien sind.
Dr. Adrian Regensburger und Dr. Ferdinand Knieling zeigten nun zusammen mit Prof. Dr. Maximilian Waldner, Arzt in der Medizinischen Klinik 1 – Gastroenterologie, Pneumologie und Endokrinologie (Direktor: Prof. Dr. Markus F. Neurath) die erstmalige Anwendung von Multispektraler Optoakustischer Tomographie (MSOT) an Kindern: MSOT ist ein modernes, nicht-invasives, biomedizinisches Bildgebungsverfahren, mit dem biologische Prozesse in Echtzeit abgebildet werden können. Die Anwendung ähnelt einer konventionellen Ultraschalluntersuchung, ermöglicht aber die Darstellung von spezifischen Chromophoren, wie z. B. dem Blutfarbstoff Hämoglobin. In der aktuellen translationalen Studie – von Gewebe- und Großtierexperimenten bis hin zur klinischen Anwendung an Kindern – wurde die Technologie eingesetzt, um den bindegewebigen Umbau während des Krankheitsfortschritts bei DMD-Patienten nachzuweisen und diesen in Verbindung mit dem klinischen Krankheitszustand zu setzen. „Ich freue mich wirklich sehr über die Auszeichnung und die damit verbundene wissenschaftliche und klinische Anerkennung unserer Arbeit“, erklärt Dr. Regensburger. „Die Wertschätzung motiviert uns auch für die kommenden Forschungsprojekte.“ Das laufende Projekt erhält zudem eine Förderung durch die Else-Kröner-Fresenius-Stiftung.
Über die ESMI
Die Europäische Gesellschaft für molekulare Bildgebung (European Society for Molecular Imaging – ESMI) ist ein Exzellenznetzwerk für Wissenschaftler auf dem Gebiet der molekularen Bildgebung aus ganz Europa. Der Fokus liegt auf translationaler Forschung, bei der es darum geht, die Grundlagenforschung in den klinischen Alltag zu überführen. Die ESMI fördert die interdisziplinäre Zusammenarbeit und stärkt die wissenschaftliche Nachwuchsforschung. Bei einem jährlichen Meeting (EMIM) zeichnet die Gesellschaft besonders gelungene Arbeiten junger Wissenschaftler aus.
Weitere Informationen:
Dr. Adrian Regensburger
Tel.: 09131 85-33118
adrian.regensburger@uk-erlangen.de